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    DIA中国年会 | 泰格医药副总裁常建青:细胞治疗研发如火如荼,法规监管何去何从?

    2019年5月21-23日,中国国际药物信息大会暨第十一届DIA(Drug Information Association, DIA)中国年会在北京召开。本届DIA中国年会围绕监管科学、ICH指南的实施与新进展、临床运营和质量合规、临床安全和药物警戒、数据标准等领域设立了14个专题80余个分会场。


    泰格医药政策法规事务副总裁常建青女士受邀出席本次大会,并在“基因治疗(CAR-T)监管考虑和行业案例分享”主题报告单元,就中国细胞治疗相关法规进行了分享和探讨。她简要回顾了既往细胞治疗法规的颁布情况,比较分析了药监局和卫健委的两种监管路径,并期待对监管法规的进一步完善。



    细胞治疗法规回顾:从全面放开、紧急叫停到步入正轨


    常建青女士首先回顾了中国细胞治疗的监管历程。2003年 – 2016年期间,原食药监总局、原卫生部等部委连续出台政策规范管理并鼓励发展细胞治疗。她表示,对于我国的细胞治疗,2016年是必须要提的。在2016年之前中国细胞治疗全面放开,按第三类医疗技术进行管理。2016年“魏则西事件”后的5月,卫计委明确了细胞免疫治疗仍然属于临床研究阶段,应按照相关程序操作,要求细胞免疫治疗停止应用于临床治疗,仅限于临床研究。这不仅有利于?;せ颊叩娜ㄒ?,也对推动整个行业的健康可持续发展意义重大。


    对于细胞治疗,2017年常被称为“细胞治疗元年”。2017年8月和10月,FDA先后批准了诺华制药的Kymriah、吉利德与Kite制药的Yescarta两个CAR-T疗法分别用于治疗儿童或年龄小于25岁、难治或复发性、B细胞急性淋巴细胞白血病患者和治疗对其他疗法无响应或者接受过至少2种治疗方案后复发的特定类型成人大B细胞淋巴瘤患者。这标志着细胞治疗时代正式到来,在医学史上树立了新的里程碑。


    在我国,随着细胞治疗研发的开展,中央政府及相关主管部门颁布多项鼓励政策。比如,2016年12月, 国务院发布《 “十三五”国家战略性新兴产业发展规划》, 构建生物医药新体系,包括开发细胞治疗等新技术;2017年5月,科技部制定《“十三五”生物技术创新专项规划》,加快推进生物技术与生物技术产业发展;2017年6月六部委联合印发《“十三五”卫生与健康科技创新专项规划》,明确要求加强干细胞和再生医学、细胞治疗等关键技术研究,加快生物治疗前沿技术的临床应用,创新治疗技术,提高临床救治水平;2018年1月,国家知识产权局印发《知识产权重点支持产业目录(2018年本)》,为推动产业转型升级和创新发展,将干细胞与再生医学、免疫治疗、基因治疗、细胞治疗等列为国家重点发展和亟需知识产权支持的重点产业;2019年4月,国家发改委发布《产业结构调整指导目录(2019年本,征求意见稿)》,细胞治疗药物首次列入,成为鼓励目录之一。


    此外,多个地方政府,比如上海、北京、广州、深圳、浙江、江苏、云南、海南等,也相继颁布政策,鼓励技术创新、加速临床转化、推动多方合作,同时也提供了大量资金支持。


    常建青女士表示,由于技术的进步、审评审批改革和上述多种鼓励政策的因素,国内细胞治疗领域的研究迎来井喷,泰格医药作为国内领先的临床CRO公司,也有幸参与了其中部分细胞治疗的临床研究,对此也有比较直观的感受。


    她介绍,按照clinicaltrials.gov登记的情况,当前中国和美国是全球CAR-T细胞临床试验最为活跃的两个国家,登记的临床试验数量占全球CAR-T细胞临床试验的90%以上。到2017年底,我国已成为登记CAR-T细胞临床试验数量最多的国家。


    从2017年到2019年4月,我国就有几十家单位申报新药临床试验,其中十余个项目已获得临床批件,涵盖了CAR-T和干细胞等不同类型,标志着我国的细胞治疗产品研发逐步走向正轨,细胞治疗的转化应用路径逐渐明确和通畅。


    细胞治疗法规现状:产业发展如火如荼,监管政策期待进一步完善


    常建青女士列举并分析了药监局和卫健委对于细胞治疗的相关监管政策和法规颁布情况。


    在我国,细胞治疗及临床转化应用已成为“十三五”健康保障发展的重大课题,随着细胞治疗产品临床疗效和治疗价值日益凸显,相关研究受到业界广泛关注,急盼国家出台相关指导原则给予引导。


    经过广泛调研国外相关指南并充分征求业界意见,2017年12月,食药监总局发布《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则》,该指导原则适用于治疗人体疾病,来源、操作和临床试验过程符合伦理要求的细胞治疗产品和按照药品管理相关法规进行研发与注册申报的人体来源的活细胞产品,提出了细胞治疗产品在药学研究、非临床研究和临床研究应遵循的一般原则和基本要求。


    指导原则紧跟国际前沿,跳出传统药物监管的思维,坚持以临床价值为导向,也为研发科学家留出了科学研究的空间。其中特别强调了,细胞治疗给患者带来新的希望,但是安全风险也明显增加,需要针对不同的细胞治疗产品可能给患者带来的不同风险进行风险控制。同时,为更好满足我国公众用药需求,推进临床急需新药在我国尽早上市,该指导原则也提出可以不同程度接受非注册临床试验数据,用于支持药品在中国的注册上市以及上市后安全有效性信息的更新。


    在卫健委方面,2018年12月13日发布的《关于政协十三届全国委员会第一次会议第4443号提案答复的函》,回顾了不断推进干细胞临床研究机构和项目备案工作的情,全力支持细胞治疗产品申报药物注册。下一步,为满足临床需求,?;な苁哉吆突颊呷ㄒ?,将继续加强细胞治疗药物研发支持力度,全力支持细胞治疗产品申报药物注册,并进一步规范和促进体细胞治疗的发展。今年2月26日发布《生物医学新技术临床应用管理条例(征求意见稿)》,要求不属于药品和医疗器械监管范围内的生物医学新技术的临床研究需要卫生主管部门按风险进行两级行政审批,如果临床研究成功后需要转化为临床应用的,也需要经过卫生主管部门审批。


    今年3月29日卫健委发布《关于征求体细胞治疗临床研究和转化应用管理办法(试行)(征求意见稿)》,进一步规范和促进体细胞治疗临床研究及转化应用,与产业化前景明显的细胞治疗产品错位发展。文中提出,体细胞治疗转化应用项目备案后可以转入临床应用,由申请备案的医疗机构按照国家发展改革委等4部门《关于印发推进医疗服务价格改革意见的通知》,向当地省级价格主管部门提出收费申请。该征求意见稿出台后引发细胞治疗企业和资本市场热议。


    由此,常建青女士总结比较了国家药监局和卫健委将细胞治疗分别作为药品和第三类医疗技术的两个监管路径。比如两者的临床研究均需要伦理委员会审查,而在药品监管路径下,需要在IND申请下在有GCP资质的临床研究机构开展规范的临床试验,按NDA申报注册获得上市批准,而第三类医疗技术监管路径下,研究和应用均采用备案制,在三甲医院院内进行临床研究和转化应用,定价批准后,在本院院内收费应用。


    当前中国细胞治疗研发如火如荼,而相关法规建设还需要进一步完善,对此常建青女士在会上也分享了所听到的行业声音。如建立统一标准的细胞治疗产品制备、质控、临床研究和应用的质量控制保证体系和监管体系;同时严格质量管理和监督检查,确保临床试验严格按照GCP的规范和试验方案进行;对于已被药监局批准进行注册临床研究的同类细胞治疗产品,尤其是体外进行基因修饰的细胞产品,如CAR-T细胞产品,建议按照药品的监管路径进行转化应用;同时临床试验伦理委员会需要对临床试验的方案、流程和进度进行严格的审查和追踪,必要时采取干预措施,而区域中心伦理委员会的建设和发展更显得格外紧要。


    她最后表示,希望患者在享受到科技进步成果的同时,健康和权益也受到应有的?;?,期待中国细胞治疗有更健康的发展,让细胞治疗为患者带来更多元的希望。


    常建青女士个人简介


    常建青女士现任泰格医药政策和法规事务副总裁。2008年11月至2013年7月,她在中国外商投资企业协会药品研制和开发行业委员会(RDPAC)担任科学与药政事务部总监。


    加入RDPAC之前,常建青女士在先灵(广州)药业有限公司有着十二年工作经历,负责注册法规事务和北京办事处,她也曾先后在先灵葆雅、施德龄和史克必成等多家跨国公司注册法规和医学事务部门从事技术和管理工作。

    泰格医药

    【杭州泰格医药科技股份有限公司(股票代码:300347)是一家专注于为医药产品研发提供临床试验全过程专业服务的合同研究组织(CRO)。致力为客户降低研发风险、节约研发经费推进产品市场化进程。公司总部位于杭州,下设32家子公司,在中国大陆95个主要城市和中国香港、中国台湾、韩国、日本、马来西亚、新加坡、印度、澳大利亚、瑞士、美国、罗马尼亚等地设有全球化服务网点,拥有超过4000多人的国际化专业团队,为全球600多家客户成功开展了1060余项临床试验服务。泰格医药更因参与150多项国内创新药临床试验,而被誉为“创新型临床CRO”?!?br/>联系方式:www.basecure.cn
    Email:SUPPORT:bd@tigermed.net

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